施达赛（达沙替尼）的效果好吗？

施达赛（达沙替尼）用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药，或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病（CML）慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）成年患者。

临床试验比较施达赛（达沙替尼）和伊马替尼一线治疗初发慢性髓性白血病(CML)慢性期(CP)患者的疗效和安全性。试验共纳入37例新近诊断的CML-CP患者，患者随机接受施达赛（达沙替尼）或伊马替尼的治疗。施达赛（达沙替尼）组患者口服100 mg,每日1次，伊马替尼组患者口服400 mg,每日1次。

试验结果显示，中位治疗时间和中位随访时间均为38个月。施达赛（达沙替尼）治疗慢性髓性白血病安全有效。12个月时的完全细胞遗传学反应(CCyR)率在施达赛（达沙替尼）组为89%，伊马替尼组为68%；36个月时累计CCyR率在两组均为89%。施达赛（达沙替尼）组18个月时主要分子学反应(MMR)率在为76%，伊马替尼组为37%。36个月时累计MMR率在施达赛（达沙替尼）组和伊马替尼组分别为82%和68%。

施达赛（达沙替尼）抑制BCR-ABL激酶和SRC家族激酶以及许多其它选择性的致癌激酶，包括c-KIT、ephrin（EPH）受体激酶和PDGFβ受体。施达赛（达沙替尼）是一种强效的、次纳摩尔（subnanomolar）的BCR-ABL激酶抑制剂，其在0.6-0.8nM的浓度下具有较强的活性。它与BCR-ABL酶的无活性及有活性构型均可结合。

体外研究中，施达赛（达沙替尼）在表达各种伊马替尼敏感和耐药疾病的白血病细胞系中具有活性。这些非临床研究的结果表明，施达赛（达沙替尼）可以克服由下列原因导致的伊马替尼耐药：BCR-ABL过表达、BCR-ABL激酶区域突变、激活包括SRC家族激酶（LYN，HCK）在内的其他信号通道，以及多药耐药基因过表达。此外，施达赛（达沙替尼）可在次纳摩尔浓度下抑制SRC家族激酶，在使用鼠CML模型所单独进行的体内试验中，施达赛（达沙替尼）能够防止慢性期CML向急变期的进展，同时延长了荷瘤小鼠（源于生长在不同部位的患者CML细胞系，包括中枢神经系统）的生存期。