密妥坦可以治什么？

密妥坦作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，阻断皮质醇、雄激素合成和分泌，减轻功能性肾上腺皮质癌（ACC）的症状，其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC。对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效。密妥坦客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。此外，也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征（皮质醇增多症）。

密妥坦片于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，米托坦片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。

一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。

由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会。密妥坦（mitotane）是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，它的上市为越来越多的患者提供了新的治疗希望。