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泊马度胺胶囊对多发性骨髓瘤有多大效果呢?

郭药师
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2025-01-21 10:43:03
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泊马度胺胶囊的治疗效果一直以来就是大家非常关注的一个方面,那下面我们来看看泊马度胺胶囊在治疗多发性骨髓瘤方面的效果吧。

与来那度胺和沙利度胺相比,泊马度胺能够以非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤(MM),低剂量治疗的也就意味着能够大大降低药物不良反应事件发生的风险。

2013年2月8日泊马度胺胶囊( 商品名:Pomalyst)被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于至少经过两种治疗无效(包括来那度胺和硼替佐米)和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤(MM)患者。

一项大型研究旨在评估泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性。

该项STRATUS研究纳入了先前经硼替佐米和来那度胺治疗失败和先前接受足够蒽环类药物治疗的患者。研究方法是:第1-21天,给予泊马度胺4 mg;第1,8,15和22天,给予低剂量地塞米松40mg(年龄>75岁的患者,20 mg),治疗至患者疾病进展或不可耐受的毒性反应。主要研究终点是安全性,次要终点包括总响应率(ORR)、响应持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

该研究共纳入682名RRMM患者,中位年龄为66岁,距离确诊的中位时间为5.3年。先前接受的中位治疗数为5。中位随访为16.8个月;中位治疗持续时间为4.9个月。实验中ORR为32.6%,中位DOR为7.4个月。中位PFS和OS分别为4.6个月和11.9个月。

 

在实验中使用泊马度胺胶囊最常见的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性(中性粒细胞减少[ 49.7% ],贫血[ 33% ],和血小板减少症[ 24.1% ])。最常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎(10.9%)和疲乏(5.9%)。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见(各占1.6%)。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956

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