米托坦可视为一种肾上腺细胞毒性药物(cytotoxic agent),可在不破坏细胞的情况下抑制肾上腺,用于治疗肾上腺皮质癌及其迁移性癌,也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的皮质醇增多症。肾上腺皮质癌(简称ACC)临床上较少见,恶性程度高,侵袭性强,早期确诊率不高,其治疗仍以根治手术为主,手术是治疗该病唯一有效的方法,当手术不能完全将肿瘤切除或者肿瘤复发时,推荐使用米托坦治疗。米托坦是日前治疗ACC最常用的、反应率最高的药物,其作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能,使肿瘤缩小,阻断皮质醇、雄激素合成和分泌,减轻功能性ACC的症状,其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC。
近日在JCEM上发表的一篇文章则评估米托坦在晚期ACC中的疗效,并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期ACC患者,用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS,OS)。Cox回归评估预后因子。研究结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应,其中3名患者完全缓解。总体而言,中位PFS为4.1个月(范围1.0-73),中位OS为18.5个月(范围1.3-220)。多变量分析显示两个主要预后因素:低肿瘤负荷(<10个肿瘤病变):进展和死亡的风险比(HR)分别为0.51(p = 0.002)和0.59(p = 0.017);米托坦在迟发晚期复发时开始:HR分别为0.35(p <0.001)和0.34(p <0.001)。因此,初次诊断后,67%的低肿瘤负荷和米托坦(lysodren)起始≥360天的患者获得临床益处(稳定疾病> 180天)。达到米托坦水平> 14 mg / l的患者OS显着更加。研究表明尽管客观回应率为20.5%,比先前报告的略低。但是,超过20%的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言,迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗,而早晚期疾病和高肿瘤负荷的患者可能是米托坦和细胞毒性药物联合治疗的更好候选者。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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