氯苯二氯乙烷治疗效果怎么样？

氯苯二氯乙烷是一款用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的靶向药物，在临床治疗上比较常见，是很多癌症患者的救命稻草。氯苯二氯乙烷于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，氯苯二氯乙烷片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。氯苯二氯乙烷是治疗肾上腺皮质癌的特效药物，适用于术后预防复发及不可手术切除的患者，较常规化疗有明显优势，可延长患者生存期。  

临床试验评估了氯苯二氯乙烷在晚期ACC中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用氯苯二氯乙烷单药治疗。评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）；研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51（p = 0.002）和0.59（p = 0.017）；氯苯二氯乙烷在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35（p <0.001）和0.34（p <0.001）；研究表明尽管氯苯二氯乙烷单药治疗患者的客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。