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利鲁唑片治疗肌萎缩侧索硬化症疗效如何?

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郭药师
2025-01-20 15:46:10
已帮助: 642人

肌萎缩侧索硬化症又称渐冻人症,或许大家对这一病症有所了解。该病症早期症状轻微,易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状,渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难。最后产生呼吸衰竭。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,肌萎缩侧索硬化被收录其中。利鲁唑片是第一个获美国FDA和欧盟批准用于治疗ALS的药物,也是目前唯一公认对缓解ALS进展有效的药物。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)的发病机理尚未完全阐明,有学说认为谷氛酸在此疾病中是造成细胞死亡的原因之一。 利鲁唑片的作用机制尚不清楚,其作用可能与抑制谷氨酸释放、稳定电压依赖性钠通道的失活状态、干扰神经递质与兴奋性氨基酸受体结合后细胞内事件有关。一项动物实验显示,利鲁唑片能延长ALS转基因动物模型的存活时间。多种神经兴奋性损伤动物模型研究显示利鲁唑片具有神经保护作用。体外研究显示,利鲁唑片能保护培养的大鼠运动神经$免受谷氨酸的兴奋性毒性损伤,并抑制缺氧引起的皮层细胞死亡。

国外的两项前瞻性、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的多中心临床实验表明,利鲁唑片治疗组患者在12个月及18个月时的存活率高于安慰剂治疗组患者,这种疗效在延髓首发型和肢体首发型患者中均可见到,每日100mg的剂量疗效最佳。

利鲁唑片治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效是比较明显的,能够有效提高患者们的存活率,但利鲁唑片并未能改善患者的运动功能。

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年11月5日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo= 020599

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