阿糖胞苷对白血病有效果吗？

阿糖胞苷在我国临床上用于治疗急性非淋巴骨髓细胞白血病，AML是一种侵袭性恶性肿瘤，诊断时中位年龄为67岁，经年龄校正后的5年生存率低于25％。阿糖胞苷对白血病有效果吗？

大型随机3期试验（VALOR）中将Vos与中等剂量的阿糖胞苷（IDAC）联合用于复发/难治性的AML患者，与单独使用IDAC相比，联合用药的完全缓解率显著提高，但总体生存率无改善。

VITAL（NCT02658487）是一项单臂、开放标签的二阶段II期研究，总计有42位患者纳入了本研究。在第1天和第4天施用剂量为90 mg/m2的Vos，（如果发生重新诱导，则在第1天和第4天降低至70 mg/m2），并在第1-7天连续施用100 mg/m2的阿糖胞苷。在Vos给药过程中进行口腔冷冻治疗，以预防先前研究发现的口腔粘膜炎。第1阶段纳入的是各风险级别的55岁及以上可评估的患者或18-54岁的高危疾病的患者。

为了进入第2阶段，两阶段设计需要第1阶段的17名患者中7例以上的患者完全缓解。如果是7例或更少的患者完全缓解，则此研究设计操作有64％的提前终止的概率，表明真实的完全缓解率≤40％。第2阶段包括另外的24名患者。

患者使用阿糖胞苷的不良事件以及在≥10％的入组患者中发生的3-5级的不良事件。16/42（38％）患者观察到口腔粘膜炎，其中12/42（29％）患者出现1-2级口腔粘膜炎，只有4/42（10％）患者出现3级严重口腔粘膜炎。