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利鲁唑片治疗肌萎缩侧索硬化症患者效果怎么样?

郭药师
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2025-01-21 07:40:52
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利鲁唑片(riluzole)是首款成功延长肌萎缩侧索硬化症患者生命的抗兴奋毒性药物,同时也是目前唯一通过美国FDA批准上市的药物,将其用来治疗肌萎缩侧索硬化症患者有着不错的疗效。

两项早期关于力如太治疗肌萎缩侧索硬化症患者的216和301临床试验已经完成。这两项试验都是前瞻性、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的多中心临床试验。1114名肌萎缩侧索硬化(ALS)患者参加了这两项临床研究。研究目的是以安慰剂对照试验评定力如太的疗效、安全性及最佳治疗剂量。疗效评价以生存期为测定指标.其终点是指病人死亡或进行气管切开。在301研究中,把气管插管和人工辅助通气也作为终点。

结果表明力如太治疗组病人生存获益更大,接受力如太治疗的病人在12个月及18个月时的存活率显著高于安慰剂治疗组病人,这种疗效在延髓首发型和肢体首发型病人中均可见到,每日100mg的剂量疗效最佳。但力如太并未能改善ALS病人的运动功能。对301研究中的资料进行分析后,发现力如太治疗延长了病人从轻或中等受损的健康状况进展到重或终末期的时间。因此,提倡对早中期的ALS病人尽早使用力如太进行治疗,这也符合当前国际ALS诊治的新原则,即“早期诊断,早期治疗,经常随访”。

后来的一系列试验也评估了力如太对ALS病人的安全性。最终数据显示,利鲁唑片的安全性好,不良反应少,对心血管系统影响小。老年人用药安全。不过对于接受利鲁唑片治疗的患者,在治疗前后应定期检测肝功能。

参考资料: FDA说明书更新于2020年11月5日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020599

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