曲贝替定治疗白血病效果怎样？

欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）已授予曲贝替定（他比特定,Trabectedin）孤儿药地位，可用于软组织肉瘤和卵巢癌。临床试验证实，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）对于缺少功能性同源重组修复机制的癌症细胞治疗尤其有效。一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。  

研究总计纳入100例患者，以曲贝替定（他比特定,Trabectedin）1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗效果也无关。研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。