曲贝替定在治疗白血病这方面效果如何？

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2001年曲贝替定（他比特定,Trabectedin）被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药 (Orphan Drug），2004年被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。除此之外，有研究表明，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）联合合聚乙二醇脂质体阿霉素（PLD）可用于复发的铂敏感卵巢癌患者。

这是一项多中心，回顾性验证研究，涉及79例卵巢癌患者，BRAC1/2基因突变（胚系或体系突变）率为21.5％。主要研究终点是trabectedin /联合PLD对无进展生存期（PFS）和OS方面的功效。次要终点为曲贝替定（他比特定,Trabectedin）/PLD之前和之后的总反应率（ORR）。其中63例患者接受了后续治疗，其中35例患者接受了第一线铂治疗，28例患者没有接受含铂治疗。随后治疗线路中位为2线和治疗疗程为11个疗程。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）/PLD治疗后到下一次治疗的中位时间为6.7个月。随访结束时，23例患者还活着。总体而言，患者的中位年龄为54.8岁（范围：36.4-79.0），主要是乳头状/浆液性癌患者（72.2％），组织学3级（78.5％）和ECOG评分0（63.3％）。在这些患者中，55.7％的患者在开始研究前仅接受过一次治疗。共有78.9％的患者血清CA-125水平高于正常上限。38%的患者BRCA1 / 2基因是野生型，BRAC突变比率是21.5%。用曲贝替定（他比特定,Trabectedin） / PLD治疗至少4个月的临床获益率为54.4％。