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泊马度胺对多发性骨髓瘤有效吗?

郭药师
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2025-01-21 18:26:09
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泊马度胺(Pomalid)在临床中多用于多发性骨髓瘤(MM)患者的治疗之中,其不仅能够增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应、抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成,而且也能够进一步诱导肿瘤细胞凋亡,从而也能够改善患者的生存结果。

Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验均证明泊马度胺可提高多发性骨髓瘤患者的有效率,延长生存时间。Ⅰ期临床研究对泊马度胺的临床有效性以及给药方案进行了初步探讨:在24例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中进行单中心、剂量逐步增加(1,2,5,10mg/d )的研究,确定泊马度胺最大可耐受量为2mg/d ,16.7%患者完全缓解,12.5%患者获得非常好的部分反应,25.0%患 者部分反应,16.7%患者获得最小反应,25.0%患者病情稳定,中位无进展生存时间39周。

另外一项隔日剂量逐步增加研究(隔日1,2,5,10mg),最大可耐受量确定为隔日5mg,完全缓解、非常好的部分反应、部分反应、最小反应、疾病稳定的临床反应率分别为 10%,30%, 10%, 5%, 30%,中位无进展生存时间为10.5个月。 另一项多中心、随机Ⅰ期临床研究进一 步肯定了泊马度胺单用或联合地塞米松对于难治性多 发性骨髓瘤患者的临床有效性,但泊马度胺的使用剂 量确定为4mg/d(1~21d)。

Ⅱ、Ⅲ期临床研究为泊马度胺联合地塞米松的多中心临床研究。其他临床研究也进一步肯定了泊马度胺联合小剂量地塞米松治疗方案在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的临床有效性。

参考资料: FDA说明书更新于2025年2月26日,说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204026

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