去纤维钠在治疗肝小静脉闭塞病这方面疗效怎么样？

去纤维钠（别名：去纤苷）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。去纤维钠目前还未在我国上市，今天我们主要来了解一下去纤维钠在治疗肝小静脉闭塞病这方面疗效。

去纤维钠是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物，其作用机制较复杂，目前尚未完全阐明。医伴旅搜集整理到了以下试验数据，更能够直观的看到去纤维钠的效果。

在三项临床试验中验证了去纤维钠（去纤苷）的治疗效果，试验共纳入了528例患者，均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常，以HSCT后100天的总生存率作为评价指标。结果显示，接受去纤维钠治疗的患者100天后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100天后的生存率仅为21%~31%。也就是说，使用去纤维钠治疗能够有效的提高患者的生存率。

病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，而在这一方面的药物需求比较大，去纤维钠（去纤苷）的上市填补了这一需求，为患者的治疗带来了新的希望。作为一款新药，去纤维钠暂时还未在我国上市，患者如需购买可以咨询医伴旅客服了解。