去纤维钠治疗效果

作为FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，去纤维钠（去纤苷）不仅能够用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的成人患者，对于这一症状的儿童患者也有治疗效果，此药也获得了FDA的“孤儿药”资格认定。

去纤维钠主要根据患者的体重给药，成人和儿童的推荐剂量是6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。患者应在有治疗经验的医生诊断后开始使用，盲目用药可能会对自身造成伤害。

去纤维钠治疗效果：

Richardson等首先探索了去纤维钠（去纤苷）在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。给予去纤维钠静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且去纤维钠能够很好的被患者所耐受。

不仅如此，在多项临床试验中去纤维钠都发挥了积极的治疗效果，在多发性骨髓瘤的治疗中也有一定的效果，它的上市满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。

Jazz制药公司董事长兼首席执行官布鲁斯科扎德表示：去纤维钠（去纤苷）是一项临床意义重大的治疗进展，因为它对患者是一种潜在的治愈性干预措施与VOD，这可能挽救一个疗程的生命，在此之前，美国患者没有批准的选择。