去纤维钠对肝小静脉闭塞病能有多大的疗效？

郭药师

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2024-12-05 14:27:17

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去纤维钠（也被叫做去纤苷）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤维钠的推荐剂量为每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤维钠。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗HVOD的有效性。

在一项儿童HVOD治疗中研究了去纤维钠（去纤苷）的效果，试验中纳入的患者中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后100d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝小静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤维钠（去纤苷）能够有效的提高患者100天的生存率，为患者的治疗带来了新的希望。

以上就是去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的效果，希望对您有所帮助。

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参考资料： FDA说明书更新于2016年6月30日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114

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