




去纤维钠(也被叫做去纤苷)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝小静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤维钠的推荐剂量为每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤维钠。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗HVOD的有效性。
在一项儿童HVOD治疗中研究了去纤维钠(去纤苷)的效果,试验中纳入的患者中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。结果显示完全缓解(CR)率为76%,移植后100d总生存(OS)率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%,移植后100d OS率为36%。
对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝小静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤维钠(去纤苷)能够有效的提高患者100天的生存率,为患者的治疗带来了新的希望。
以上就是去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的效果,希望对您有所帮助。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114