




鲁索替尼(鲁可替尼)在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。鲁索替尼(鲁可替尼)的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,为患者带来新希望。靶向治疗药物鲁索替尼的效果如何呢?
一项临床研究将中危-2或高危原发性骨髓纤维化(MF) 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组,一组接受口服鲁索替尼(鲁可替尼)15~20mg bid 治疗,另一组接受阳性对照药物。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积减少≥35% 的患者百分率。
结果显示,24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为 31.9% ,而对照组为 0% ;48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28.5% ,而对照组为 0% 。除此之外,服用鲁索替尼(鲁可替尼)也减缓患者的整体症状, 显著改善生活质量。
但是患者不能因此盲目服用鲁索替尼(鲁可替尼)进行治疗,服用鲁索替尼(鲁可替尼)也会产生一定的副作用或不良反应,其中最常见的不良反应包括有:贫血/眩晕/血小板计数低/瘀斑/头痛等等。患者在接受鲁索替尼(鲁可替尼)治疗前,一定要接受详细的检查,并按照医生的诊疗建议严格用药,患者在服用鲁索替尼(鲁可替尼)治疗时,不可擅自增加或减少药物剂量,正确用药才会对病情有帮助。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192