




去纤维钠是预防和治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)十分有效的药物,又叫去纤苷,由Jazz公司研发,2013年10月在欧盟获批上市。HVOD是HSCT严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%,死亡风险极高。去纤维钠是目前公认的治疗HVOD最有前景的新药。
2016年3月,去纤维钠在美国获批上市,也被FDA授予“孤儿药”的资格。去纤维钠国内获批上市了吗?
据了解去纤维钠目前还未在我国上市。海外版的去纤维钠折合人民币在22000$左右,患者如果不方便出国可以咨询我们医伴旅海外医疗咨询服务公司了解购买方法。
去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂,可以作用于内皮细胞的腺苷A1/A2受体从而产生多种下游效应,这些受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应。近年来,多个临床研究结果说明去纤维钠(去纤苷)是预防和治疗VOD安全有效的药物。
在临床试验中,对HSCT后出现VOD的患者进行去纤维钠治疗,接受去纤维钠治疗的患者100天后的生存率为38%~45%;而通过数据分析发现,预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100天后的生存率仅为21%~31%。去纤维钠的使用使患者的生存率明显上升。
去纤维钠(去纤苷)目前还没在国内上市,如果您还有其他有关药物的问题,可以联系我们医伴旅客服解答。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114