去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病疗效如何？

去纤维钠（别名：去纤苷）是适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童。去纤维钠最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。

去纤维钠推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。输注前去纤维钠必须被稀释。去纤维钠的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过种血管加压素血流动力学上稳定。

去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病疗效如何？

研究表明去纤维钠（去纤苷）主要通过影响血管内皮细胞应答和血小板活性来发挥多种生物学功能。去纤维钠中存在可与腺苷A1及A2受体相互作用的核酸适配体，进而减低内皮细胞对损伤的应答起到保护血管内皮的作用。体外实验和动物体内实验已经证实，去纤维钠可以刺激前列环素PGI2的释放，PGI2主要是由血管内皮和血小板合成分泌，通过增加cAMP的水平来起到舒张血管和抑制血小板聚集的作用。PGI2的升高也可抑制脂氧合酶途径来减少白三烯LTB4的生成，减少缺血对组织的损伤。

在一项研究中纳入了19例sHOVD患者。去纤维钠（去纤苷）剂量为每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤维钠。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。

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