拉罗替尼(Vitrakvi)的有效性是在三项临床试验中确定的,这三项试验包括55名NTRK基因融合的不同类型实体瘤患者,既有儿童也有成人,这些患者的肿瘤要么是转移性的,要么无法切除,没有其他更好的治疗选择,或者在治疗后疾病进展。实验纳入的患者包括12名唾液腺肿瘤患者,11名其他软组织肉瘤患者、7名婴儿型纤维肉瘤患者、5名甲状腺肿瘤患者、4名结肠癌患者、4名肺癌患者、4名黑色素瘤患者、3名胃肠道间质瘤患者、2名胆管癌患者、1名阑尾肿瘤患者、1名乳腺癌患者、1名胰腺癌患者。试验结果显示,这55名患者中,有75%的人肿瘤缩小。并且这种有效性是持久的,肿瘤缩小的患者中有73%持续至少6个月,39%持续一年及以上。
2018年2月,新英格兰医学杂志(NEJM)发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示,拉罗替尼(Vitrakvi)对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75%,71%的有效患者在治疗一年后仍持续应答,结果表明,对于TRK融合阳性的癌症患者,拉罗替尼(Vitrakvi)是一种潜在强大的新型治疗方法,患者可长期使用。2018年10月召开的欧洲肿瘤内科学会年会(ESMO)的公布结果,在54名可以用 RECIST 标准衡量的TRK融合癌患者中,使用拉罗替尼(Vitrakvi)治疗后,17%的患者肿瘤完全消失,有效率高达82%。截至目前,共有109位NTRK融合的患者用过拉罗替尼(Vitrakvi),总体有效率为81%,其中17%的患者肿瘤完全消失。
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