




拉罗替尼(Vitrakvi ,larotrectinib,LOXO101,Laronib)于2018年11月26日获FDA批准上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,是一种广谱抗癌靶向药,在多种肿瘤中有效性一致,包括肺癌,黑色素瘤,结直肠癌,胃肠道间质瘤,乳腺癌,骨肉瘤,胆管癌,软组织肉瘤,唾液腺瘤,婴儿纤维肉瘤,甲状腺癌,原发性未知癌,先天性中胚层肾癌,阑尾癌和胰腺癌。拉罗替尼为NTRK基因抑制剂,NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3,这些基因如果与其它基因发生融合,可导致异常激活,从而引起肿瘤的发生。NTRK基因融合在多种肿瘤中都有发现,拉罗替尼则是治疗该类肿瘤的第一选择。
拉罗替尼可有效治疗的癌症类型包括:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种,且有效率高达75%。此次批准,使拉罗替尼成为有史以来第一个口服TRK(包括TRKA、TRKB和TRKC)抑制剂,同时也是第一款与肿瘤类型无关(Tumor-agnostic)的“广谱”小分子靶向抗癌药,将开启“Tumor agnostic”治疗新纪$。拉罗替尼的获批被认为是癌症疗法从“基于肿瘤在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。之前,FDA已授予拉罗替尼孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、突破性药物资格、优先审查资格。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710