




拉罗替尼(Laronib)用于治疗携带NTRK基因融合(gene fusion)的成人和儿童,局部晚期或转移性实体瘤患者,并且没有产生已知的抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重发病率,没有有效替代治疗方案的。拉罗替尼(Laronib)可治疗的类型包括:胆管癌、唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌、肠癌、肺癌、恶性黑色瘤、胃肠间质肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胰腺癌、肌周细胞瘤、非特殊类型肉瘤、外周神经鞘瘤、梭形细胞瘤、婴儿肌纤维瘤病、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤等17种肿瘤类型。
拉罗替尼(Laronib)是一种口服,原肌球蛋白受体激酶(Trk)抑制剂,具有潜在的抗肿瘤活性。给药后,拉罗替尼(Laronib)与Trk结合,从而阻止神经营养因子-Trk相互作用和Trk活化,这导致细胞凋亡的诱导和过度表达Trk的肿瘤中细胞生长的抑制。由神经营养蛋白激活的受体酪氨酸激酶Trk 在多种癌细胞类型中发生突变,并在肿瘤细胞生长和存活中起重要作用。
2016年12月18日,TRK抑制剂拉罗替尼(Laronib)在ESMO亚洲第1阶段更新中显示穿越TRK融合癌的持久抗肿瘤活性;2017年5月12日,FDA宣布授予拉罗替尼(Laronib)孤儿药物称号,指定用于治疗NTRK融合蛋白的实体肿瘤;2017年12月12日Loxo Oncology更新拉罗替尼(Laronib)儿童临床试验数据显示TRK融合的持续耐受性;2018年11月26日,FDA同意加快批准肿瘤药物拉罗替尼(Laronib)的上市。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710