司美替尼治疗神经纤维瘤病效果

司美替尼治疗神经纤维瘤病效果怎么样？

在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期治疗。结果显示，司美替尼的治疗效果远远超出其他传统抗瘤药物。治疗期间有71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上。

司美替尼(Selumetinib)的结构司美替尼是一款高效选择性、非ATP 竞争性的MEK1/2抑制剂，其对MEK1 的激酶半数抑制浓度为14 nM。

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。

根据多项临床试验研究结果显示可知，司美替尼（selumetinib）治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。

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