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司美替尼治疗神经纤维瘤病怎么样

郭药师
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2025-01-21 18:23:08
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司美替尼治疗神经纤维瘤病怎么样?

司美替尼是一种口服药物,在一项发表于《新英格兰医学杂志》上的文章中,司美替尼的一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。

该临床试验由美国国家肿瘤研究所(NCI)和NCI肿瘤治疗评估计划(CTEP)的研究人员发起。本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(最小3岁,最大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。

司美替尼服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组,其中20毫克组有12人,25毫克组有6人,30毫克组有6人。临床试验以28天(4周)为一个周期。

入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。

在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。其中,20毫克组9人有效(共12人),25毫克组5人有效(共6人),30毫克组3人有效(共6人)。

取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时,取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效,入组患儿没有一人发生病情进展(即肿瘤体积增加20%以上)。

与之形成鲜明对比的是,在之前的临床试验中,接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%;接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%。

根据多项临床试验研究结果显示可知,司美替尼(selumetinib)治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼(selumetinib)也会产生一定的副作用或不良反应,患者在接受司美替尼(selumetinib)治疗前,应到医院做详细检查,并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间,不可擅自增加或减少药物剂量,正确用药才会对病情有帮助。

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参考资料: FDA说明书更新于2024年1月24日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756

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