骨髓纤维化患者用芦可替尼治疗的效果

芦可替尼（Ruxolitinib）是一种强效 JAK1/JAK2 抑制剂，已被批准用于骨髓纤维化（MF）患者的一线治疗，而且所表现出的临床治疗效果还是比较不错的。

美国和欧洲开展的随机对照研究（COMFORT-Ⅰ和 COMFORT-Ⅱ）以及我国参与的一项芦可替尼对亚洲MF患者有效性和安全性的Ⅱ期临床试验（诺华制药有限公司 A2202 研究，注册号NCT01392443）结果表明，85.7％的MF患者有不同程度的脾脏缩小，53.1％的患者 MPNSAF-TSS症状评分降低超过50％，生活质量得到改善。

芦可替尼组患者表现出的最主要不良反应是贫血及血小板减少，在COMFORT—I及COMFORT—II试验中，在治疗的第8～12周不良反应最为明显，血红蛋白平均下降(10～15)g／L，在24周时，血红蛋白升高至基线水平并达到稳定状态。而严重的贫血或血小板减少可通过暂时中断治疗、调整芦可替尼剂量或输注红细胞等方式处理后达到改善，很少需要停用芦可替尼。

因此，在芦可替尼治疗MF过程中，需要严密监测血常规，及时给予红细胞输注纠正贫血，并根据血小板计数调整芦可替尼剂量，甚至暂时停药以减少血液学不良事件，这将影响芦可替尼缩脾和改善全身症状的疗效。

作为JAKI／2抑制剂，前期研究结果显示芦可替尼（即鲁索替尼）治疗后JAK2 V61 7F等位基因负荷下降，且芦可替尼治疗虽然更有益于JAK2 V61 7F阳性患者，但其对JAK2 V617F阴性患者依然有效。对此，患者可放心购买和使用。

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