




RA因对关节及周围组织造成不可逆的破坏,过去被称为“不死的癌症”。随着生物制剂等抗风湿药物的快速发展,多数RA的患者可获得快速、有效的临床缓解。近年来,随着对RA发病机制研究的不断深人,针对Janus激酶(JAK)-转录激活因子(STAT)、Wnt和NF-kB等信号通路的新药研发进展也非常快。托法替尼(tofacitinib)就是一种作用于JAK-STAT信号通路的小分子JAK抑制剂(主要抑制JAK1和JAK3,轻度抑制JAK2)。
除了前期的Ⅱ期临床试验,目前也已完成了6项Ⅲ期临床试验来评估托法替尼的有效性和安全性。最近一项刊登在新英格兰医学杂志上的Ⅲ期临床试验结果显示对于初诊或没有接受足量甲氨蝶呤治疗的RA患者,托法替尼进行单一治疗效果要优于甲氨蝶呤这一传统治疗RA的一线药物,再一次突出了托法替尼这一新型DMARDs的良好应用前景。
更多人关心像这样的药物的售价到底是多少呢?作为进口药物,托法替尼国内售价为2000$左右/盒,用2周,一个月大约需要4000$。这让很多患者难以承受。相比较而言,托法替尼的仿制药价格相对便宜,且药效与原研药相似。孟加拉碧康制药生产的托法替尼是全球的首个仿制药,5mg*30片,售价550左右;规格11mg*30片,售价1000左右,价格便宜很多患者可以接受。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082