去纤维钠对肝小静脉闭塞病患者有效果吗？

去纤维钠(Defitelio)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，已有多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗肝小静脉闭塞病安全有效的药物，其不仅具有抗凝的作用，同时也具有促进纤溶、抗炎等作用。

国外首先探索了去纤维钠在肝小静脉闭塞病治疗中的应用，该研究纳入了19例患者。去纤维钠剂量为每天5～60 mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15 d(2～61 d)。结果显示，42％的患者获得完全缓解(CR)，移植后100 d总生存(OS)率达32％，而且患者能较好耐受去纤维钠。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的有效性。

欧洲的一项临床试验对40例肝小静脉闭塞病患者进行研究，患者中位年龄30岁(1～64岁)，去纤维钠剂量为200。3600 mg/d或每天10—40 mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为18 d(2—71 d)，结果显示CR率55％，移植后100 d OS率为43％。

另一项研究纳入了88例肝小静脉闭塞病患者，中位年龄35岁(8个月～62岁)，单独给予去纤维钠治疗，去纤维钠剂量为每天5一60 mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15 d(1—139 d)。结果显示CR率为36％，移植后100 d OS率为35％，大部分治疗有效患者的去纤维钠(Defitelio)剂量为每天20～40 mg/kg。

由此可见，去纤维钠对肝小静脉闭塞病患者还是有效果的。

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