去纤维钠的治疗效果怎么样？

去纤维钠(Defitelio)是一种单链寡聚核苷酸多分散混合物，它可防止内皮细胞损伤但不增加全身出血风险，保护肝窦内皮细胞但不减弱细胞毒药物的抗肿瘤作用。该药不但用于预防肝小静脉闭塞症(VOD)，而且也能够应用于治疗肝静脉闭塞症(HVOD)亦有良好疗效，且恶心、低血压、发热及严重出血等副反应少见。

一项多中心Ⅱ期随机研究将150例HVOD患者分为2组，每天分别予去纤维钠25 mg/kg(A组)、40 mg/kg(B组)治疗，治疗中位时间19(1～82)天。结果141例患者可评价疗效：65例患者达完全缓解(46％)，62例患者100天时仍存活(41％)。B组患者中虽3/4级事件包括出血和低血压增多，但其差异与A组患者无统计学意义，说明大剂量去纤维钠副反应亦较小，去纤维钠用于治疗HVOD安全，有效。

每天应用去纤维钠25 mg/kg与40 mg/kg两种剂量在疗效方面无明显差异，增大剂量有毒性增加趋势，因此应用去纤维钠治疗HVOD的最佳方法可能为每天小剂量25 mg/kg。

回顾性分析了80例行HSCT患者生存情况，结果14例患者发生HVOD(4例为轻型HVOD，4例为中型HVOD，6例为重型HVOD)，全部给予去纤维钠治疗，中位时间21.5(4～39)天后，3例重型及全部轻型、中型HVOD患者达完全缓解(CR)，14例患者在HSCT后100天均存活，总体有效率为78.56％，而在重型HVOD患者中CR率达50％。此外去纤维钠（去纤苷）治疗儿童重型HVOD也取得可喜疗效。

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