去纤维钠(Defitelio)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药,其具有抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,治疗效果相对显著。
一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者,中位年龄16岁(0.1~70岁),其中sHVOD患者220例。去纤维钠治疗剂量为每天25 mg/kg,静脉滴注。初步结果显示:CR率为30%,移植后100 d OS率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100 d OS率为45%;非sHVOD患者的CR率为39%,移植后100 d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26%(P=0.187),移植后100 d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。从诊断HVOD到起始应用去纤维钠时间>2 d患者的CR率为20%,明显低于应用去纤维钠时间≤2 d患者的34%(P=0.0195)。
在该临床试验中,155例患者满足Ⅲ期临床试验的纳入标准,与未接受去纤维钠治疗的历史对照相比较,CR率分别为29%和9%(P=0.0019),移植后100 dOS率分别为49%和25%(P=0.0016)。该研究不仅有力的证实了去纤维钠治疗移植后HVOD的有效性,也再次证明了去纤维钠治疗儿童HVOD疗效的优越性及早期采用去纤维钠治疗的重要性。
综上所述,去纤维钠(去纤苷)治疗移植后HVOD疗效确切,且耐受性良好,可使HVOD患者受益。相比成年人而言,儿童获益更大。HVOD一经诊断,尽早采用去纤维钠治疗疗效更佳。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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