




2020年4月10日美国FDA宣布批准阿利斯康(AstraZeneca)公司和默沙东(MSD)公司共同开发的Koselugo(selumetinib)司美替尼上市,治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性,不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。
该成品药物剂型为10mg和25mg的胶囊。服用方法是空腹,25mg/m2每天二次,最常见的毒副反应为是皮疹(75%),其次是腹泻(58%)、恶心(44%)、疲劳(39%)和周围水肿(33%)。12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。这些不良反应大多为1级或2级。
建议剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹服用司美替尼(Selumetinib)。每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。不要咀嚼,溶解或打开胶囊。
总体来讲,司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用是轻微的,产生的症状也大多可以被控制或治愈。可见与传统抗肿瘤药物相比,司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果显著且不良反应较轻。在相关临床试验后,司美替尼有望成为治疗神经纤维瘤的有效用药。如果在使用司美替尼期间出现了强烈的副作用,建议患者立马与医生取得联系,并开展后续治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756