




2020年4月10日,美国FDA宣布批准司美替尼(selumetinib)胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤(NF1)儿童患者。这是FDA批准的首款NF1治疗药物。司美替尼(selumetinib)具体适应症为:用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见,不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白(neurofibromin)的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK),进而导致肿瘤的生长。临床试验显示,司美替尼(selumetinib)的使用能够有效的使患儿的肿瘤体积缩小,这有助于改善患儿的运动机能,减轻身体疼痛。
根据多项临床试验研究结果显示可知,司美替尼(selumetinib)治疗效果十分显著。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。但是患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。服用司美替尼(selumetinib)也会产生一定的副作用或不良反应,患者在接受司美替尼(selumetinib)治疗前,应到医院做详细检查,并按照医生的诊疗建议严格用药。患者在接受治疗期间,不可擅自增加或减少药物剂量,正确用药才会对病情有帮助。
司美替尼什么时候中国能有?
司美替尼(selumetinib)是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物,由阿斯利康生产,适应症是用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型(NF1)。目前还未在中国获批上市。 司美替尼(selumetinib)是一款上市不久的新药,而新药在我国上市需要经过长期的临床试验,因此,短时间内司美替尼还不会在我国获批,患者只能购买海外的原研药。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756