




Selumetinib (司美替尼)(ARRY-142886 ; AZD6244)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制,变异RAS、RAF也被公认是致癌基因,恶性黑素瘤有50%BRAF变异,肺癌有~25%KRAS变异,但是抑制MEK却相当复杂。
司美替尼应该是近年在神经纤维瘤病的治疗里面最有希望的一个药物,而且是迄今为止效果最好的一个药物。2016年发表于新英格兰医学杂志(世界上最顶级而且也是最权威的临床医学杂志)的一篇文章,来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究,主要 针对1型神经纤维瘤病的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼( Selumetinib,来自阿斯利 康的一种药物)治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤( plexiform neurofibroma),总共24位患者,平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的,大概71%的(24位患者中有17位)患者出现了瘤体超过20%的减小。
司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药,疗效显著,副作用小,而且药物的长期使用并没有产生耐药性。,当患者出现耐药现象时,应第一时间向相关医生咨询,更改或更换治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756