泊马度胺治疗多发性骨髓瘤的疗效和安全性

泊马度胺的主要适应症是治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者，泊马度胺适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺和硼替佐米(bortezomib)，对治疗没有应答(未能奏效)和在最后一次治疗后60天内进展(复发和难治性)的患者。

泊马度胺治疗可改善患者的生存质量，这是晚期患者的关键性的治疗目标。对于此类患者，他们的疾病对目前的标准治疗无应答，而泊马度胺结合低剂量地塞米松显示出控制晚期骨髓瘤的令人振奋的有效性和安全性。

马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率，或ORR)。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松(dexamethasone)。结果显示：接受泊马度胺Pomalyst单一治疗的患者7.4%达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。

泊马度胺的副作用较多，药品说明书中有黑框警告，警惕胚胎-胎儿毒性、血液毒性、神经系统毒性以及第二原发性恶性肿瘤风险，如用药期间出现严重副作用需及时与医生联系以确定后续治疗方案。