英国阿斯利康司美替尼效果怎么样？

司美替尼是英国阿斯利康生产，2020年4月10日，美国FDA批准了司美替尼（Selumetinib：AZD6244，ARRY-142886）上市，适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

英国阿斯利康司美替尼的效果如何？

临床招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。司美替尼（Koselugo）服用剂量按患者单位体表面积分为20mg组（12人）、25mg组（6人）、30mg组（6人）三个剂量组，临床试验以28天（4周）为一个周期。

患者入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。 

在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20mg组9人有效（共12人），取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。在此前，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%。由此可见英国阿斯利康司美替尼效果更为显著。

相关热文推荐：英国阿斯利康司美替尼治疗神经纤维瘤疗效如何？ /newsDetail/86369.html