米托坦用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物。
一项海外医疗研究试验分析了米托坦在治疗肾上腺皮质癌(ACC)患者上的疗效。 研究人员共纳入127例晚期ACC患者,用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS,OS)。Cox回归评估预后因子。研究结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应,其中3名患者完全缓解。总体而言,中位PFS为4.1个月,中位OS为18.5个月。多变量分析显示两个主要预后因素:低肿瘤负荷:进展和死亡的风险比(HR)分别为0.51和0.59;米托坦在迟发晚期复发时开始:HR分别为0.35和0.34。因此,初次诊断后,67%的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处。达到米托坦水平>14mg/l的患者OS显著更加。
从以上的临床研究中我们可以发现米托坦在试验中的回应率大概在20%左右,虽然比之前的一些研究数据稍低,但是有超过20%的患者已经有了一年以上的无进展疾病控制。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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