阿斯利康司美替尼效果好吗？

司美替尼（selumetinib）为口服胶囊， 获“ 突破性药物 ”、“ 孤儿药”和“罕见儿科疾病用药”资格以及“优先审评”地位，被批准用于治疗 2 岁及以上的 1 型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，这些患者带有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。该药是 FDA 批准的首款 NF1 治疗药物。NF1 是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病。那么，阿斯利康司美替尼效果好吗？

来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究中，主要针对1型神经纤维瘤病的患者进行了研究。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（selumetinib）治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤，研究总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。

最终的治疗结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻，多数仅出现痤疮样皮损、胃肠道不适反应，以及肌酸激酶的升高，有一例患者出现眼部损害。

此次审批FDA采用了优先审评审批程序，并授予selumetinib突破性疗法认证和孤儿药地位。司美替尼（selumetinib）所属公司阿斯利康作为跨国制药公司在中国建立的第一个覆盖诸多东亚地区临床研究中心 ，目前终于完成了三步走的规划，真正在中国成为一家集销售生产和研发为一体的跨国制药公司，其研发和生产的司美替尼疗效显著，用药相对安全，患者可放心购买和使用。

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