英国阿斯利康的司美替尼治疗神经纤维瘤的有效率

英国阿斯利康的司美替尼治疗神经纤维瘤的有效率：

阿斯利康司美替尼是一款高效选择性、非ATP 竞争性的MEK1/2抑制剂，其对MEK1 的激酶半数抑制浓度为14 nM。

英国阿斯利康公司（是全球领先制药公司，由前瑞典阿斯特拉公司和前英国捷利康公司于1999年合并而成。阿斯利康在6大治疗领域为患者提供富于创新，卓有成效的医药产品，包括消化、心血管、肿瘤、中枢神经、麻醉和呼吸等，其中许多产品居于世界领先地位。

司美替尼先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示，司美替尼单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市。

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST），中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。

司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。

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