爱尔兰爵士制药的去纤苷疗效怎么样？

去纤苷(Defibrotide）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。

去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，国外有研究者首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

国外另有研究对干细胞移植后DF保护血管内皮提供了新的证据。化疗和移植导致血管闭塞的发生，闭塞引起内皮细胞激活是一种常见的病理损伤。在该研究的实验设计中，内皮细胞事先与去纤苷孵育，可以阻断p38和AKT的激活，进而防止内皮细胞激活所造成的组织损伤。入组病例都符合严重VOD标准，部分患者有MOF倾向，甚至已发生器官衰竭，应用去纤苷治疗后都表现出显著疗效。部分VOD患者取得了完全缓解的治疗效果，百日生存率也得到了大幅提高。

爱尔兰爵士制药是一家商用阶段的生物制药公司，从事医药产品的识别，开发和商业化应用。作为爱尔兰爵士制药旗下的一款药品，去纤苷的疗效已经得到了临床实验的证实，而且用药相对安全，患者可放心购买和使用。

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