神经纤维瘤治疗新药--阿斯利康的Koselugo

Koselugo（司美替尼）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。2020年4月10日，美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼上市，适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

作为一家以创新为驱动的全球性生物制药企业，阿斯利康一直以来都专注于研发、生产和销售处方类药品，为医疗行业带去意义深远的变化。其研发生产的Koselugo一经获批上市，便得到了较为广泛的应用，目前已成为诸多神经纤维瘤患者的治疗选择之一。

司美替尼（selumetinib）获批上市是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，接受司美替尼（selumetinib）的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

英国阿斯利康Koselugo常见的毒副作用有呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、骨骼肌肉疼痛、发烧、痤疮、口腔炎、 头痛、甲沟炎、瘙痒等。当患者在用药期间遇到了这些或其他不良反应时，应立即采取措施对症处理。

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