




美国Karyopharm Therapeutics公司生产的Xpovio适应症为多发性骨髓瘤,Karyopharm Therapeutics,成立于2008年,总部位于马萨诸塞州,专注创新药开发,技术平台为SINE技术,适应症选定为血液癌及实体瘤;核质转运机制研究>10年,1款品种获FDA批准上市,4款候选药物进入到临床开发,具有自己的商业化管理团队。
美国生产的Xpovio安全性如何?
一项代号为STORM(KCP-330-012)临床试验编号为NCT02336815的临床试验评价了塞利尼索(Xpovio)与低剂量地塞米松联用治疗经三大类药物治疗后,出现多重耐药的rrMM患者的效果,这是一项多中心、单组无对照临床研究。
试验中共纳入了123例受试者,经筛查后122例符合临床试验标准进入临床试验研究。所有受试者每周第1天及第3天口服塞利尼索(Xpovio)80 mg,联用地塞米松20 mg,4周为一个疗程,持续服药,直至疾病进展,死亡或不能耐受不良事件而停止服药。临床结果显示,在可评价的总病例数(n=122)中,获得部分缓解PR或≥PR为32例(26.2%),包括严格完全缓解sCR 2例(1.6%),非常好的部分缓解VGPR 6例(4.9%)和PR 24例(19.7%)。因为置信下限间隔时间超过10%,试验符合主要终点。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212306