




去纤维钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。2013年10月,欧盟委员会在特殊情况下向去纤维钠授予上市许可,用于治疗接受HSCT治疗的患者的严重肝小静脉闭塞病。
某项试验研究中,纳入了528例HSCT后诊断出现VOD症状的患者,进行3项研究试验评价了去纤苷(去纤维钠)的有效性,这些患者还伴有肝或肾功能异常。评价指标是HSCT后100d的总生存率。
结果显示,接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%;而通过数据分析发现,预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。使用去纤苷能够有效提高患者的生存率。在临床试验中,通常使用肝素预防肝静脉闭塞这类疾病,而这也大大增加了患者的出血风险,而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低,安全性较好,且取得了较好的预防VOD效果。去纤苷(去纤维钠)也是目前公认的治疗肝小静脉闭塞病(VOD)最有前景的药物。
爱尔兰爵士制药的去纤维钠怎么买?
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114