司美替尼(selumetinib)目前已经获得美国FDA批准上市,阿斯利康和默沙东公司宣布美国FDA授予其MEK1/2抑制剂司美替尼突破性治疗资格,用于治疗≥3岁患者1型神经纤维瘤病(NF1),该病是一种罕见的尚无法治疗的遗传性疾病。 随着阿斯利康司美替尼的上市,很多患者在接受治疗的过程中又多出了一项新的选择和机会。
作为一种靶向 MEK 的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),英国阿斯利康司美替尼能够选择性地抑制 MEK1 和 MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童 NF1 患者的病情。该药目前还未能够在国内上市,所以患者当前在国内是买不到英国阿斯利康司美替尼的,不过患者可通过联系国内一些专业的海外医疗服务机构(比如医伴旅)来获取其购药渠道。
司美替尼常见的毒副作用有呕吐,皮疹、腹痛、腹泻、恶心,皮肤干燥,疲劳、骨骼肌肉疼痛、发烧,痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎、瘙痒等。该药可能还会引起其他严重副作用,包括心力衰竭(射血分数降低),眼睛毒性(急性和慢性眼损伤,包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离,视力受损等),肌酐磷酸激酶(CPK)水平升高。司美替尼含有维生素E成分,患者如果维生素E每日摄入量超标的话可能会增加出血的风险。
阿斯利康致力于成为中国制药行业中最具创新精神的领先企业,其研发生产的司美替尼尽管存在着一定的副作用,但是绝大多数均可控,而且疗效相对明显,患者可放心购买和使用。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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