对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干移植(HSCT)是疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD的死亡率可高达100%。去纤维钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HVOD安全有效的。去纤维钠适用为有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
爵士制药公司Jazz Pharmaceuticals Public Limited Company(NASDAQ:JAZZ)创立于2003年,总部位于爱尔兰都柏林,全职雇员1620人,是一家商用阶段的生物制药公司,从事医药产品的识别,开发和商业化应用。2016年3月30日,FDA批准Jazz制药的去纤维钠上市,用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后肝小静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞,引起水肿和肝内的血流量减少,这种状况会导致最严重的肝损伤。去纤维钠是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。对于国内患者来说,可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取爱尔兰爵士制药的去纤维钠。
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