司美替尼Koselugo也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物,早在2018年司美替尼Koselugo就被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分,这一通路常在多种癌症中被激活。
司美替尼Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果,参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示,司美替尼Koselugo的治疗使患者的总缓解率(ORR)达到66%,所有患者均为部分缓解,这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中,82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。
服用司美替尼Koselugo也会产生一定的副作用或不良反应,其中最常见的不良反应包括有:心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。 患者在接受司美替尼Koselugo治疗前,应到医院做详细检查,并按照医生的诊疗建议严格用药。
司美替尼Koselugo不应用于孕妇,因为这可能会对胎儿造成伤害。而且司美替尼中含有维生素E,如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值,则出血的风险就会增加。在治疗中患者需要密切监测出血状况。根据用药期间出现的不良反应严重程度可降低使用剂量或中止给药。
神经纤维瘤治疗用药司美替尼购买途径和价格:据了解,阿斯利康的司美替尼Koselugo规格是10mgx60粒/盒,价格在60000元左右;规格是25mgx60粒/盒,价格在150000元左右,由于汇率浮动价格有所不同,患者若想要了解该药品的具体价格信息,或是想要海外购买性价比较高的司美替尼Koselugo,可以向国内靠谱的海外医疗服务公司(如医伴旅)咨询。
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