去纤维钠功效与作用

去纤维钠Defibrotide是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。2016年3月30日去纤维钠Defibrotide获得美国FDA批准用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 （通常并发肾、肺功能异常 ）。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。去纤苷Defibrotide对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果，去纤苷Defibrotide在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效，满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。去纤维钠Defibrotide的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。

去纤维钠Defibrotide是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤维钠Defibrotide治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

接受去纤维钠Defibrotide治疗也会产生一定的副作用或不良反应，该药品最常见的副作用包括有：低血压/腹泻/呕吐/恶心/鼻出血等等。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7％，主要是低血压/肺及消化道出血/腹部绞痛等等。去纤维钠Defibrotide副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。去纤苷Defibrotide和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷Defibrotide治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药，和考虑延迟Defibrotide给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。

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