白血病治疗药物恩西地平图片及说明
医学编辑孙翠芳
2021-03-15 14:10
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白血病治疗药物恩西地平的说明：
急性骨髓性白血病（AML）是一种快速发展的血液病，发病率随年龄的增大而明显升高，平均发病年龄为66岁。在美国的AML患者中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应，并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率不足26%。美国2016年新确诊的AML患者约1995例，死亡病例10430例。因此，研发疗效好、安全性高的抗AML药品迫在眉睫。美国食品药品管理局（FDA）于2017年8月1日批准新基公司（CelgeneCorporation）开发的恩西地平上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）基因突变的成人AML患者。
恩西地平属于第一代IDH2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶活性。AML患者往往伴随着IDH1和IDH2变异，而IDH2变异的发生率高于IDH1变异，AML患者中携带IDH2突变的比例约为8%～19%。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受恩西地平治疗。
白血病治疗药物恩西地平的图片：
作为首个获批的专门治疗这一特定疾病的新药，恩西地平在获批上市前曾获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。
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