去纤维钠Defibrotide是一种单链寡聚核苷酸多分散混合物,它可防止内皮细胞损伤但不增加全身出血风险,保护肝窦内皮细胞但不减弱细胞毒药物的抗肿瘤作用。去纤维钠Defibrotide不但用于预防肝小静脉闭塞症(VOD),而且也能够应用于治疗肝静脉闭塞症(HVOD)亦有良好疗效。2016年3月30日去纤维钠Defibrotide获得美国FDA批准用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 (通常并发肾、肺功能异常 )。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。
去纤苷Defibrotide可以通过静脉注射及口服两种方式给药,其中去纤苷Defibrotide静脉注射给药可以迅速达到最大血药浓度Cmax,口服30min后可达到Cmax。鉴于消化道核酸酶水解失活、去纤苷Defibrotide小肠吸收效率及肝脏首过效应等因素,口服生物利用度只有58~71%。注射给药去纤苷Defibrotide的半衰期约10~30 min,而口服给药Defibrotide的清除需要数小时,主要通过尿液及粪便排出体外,Defibrotide可以缓慢而持续发挥药效是口服给药的优势。
接受去纤维钠Defibrotide治疗也会产生一定的副作用或不良反应,该药品最常见的副作用包括有:低血压/腹泻/呕吐/恶心/鼻出血等等。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%,主要是低血压/肺及消化道出血/腹部绞痛等等。去纤维钠Defibrotide副作用的程度通常都比较轻,患者无需过度担心。去纤苷Defibrotide和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷Defibrotide治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药,和考虑延迟Defibrotide给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。
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