去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者的效果

去纤维钠Defibrotide是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤维钠Defibrotide可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤维钠Defibrotide还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。去纤维钠Defibrotide是一种单链寡聚核苷酸多分散混合物，它可防止内皮细胞损伤但不增加全身出血风险，保护肝窦内皮细胞但不减弱细胞毒药物的抗肿瘤作用。去纤维钠Defibrotide不但用于预防肝小静脉闭塞症(VOD)，而且也能够应用于治疗肝静脉闭塞症(HVOD)亦有良好疗效，且恶心、低血压、发热及严重出血等副反应少见。

去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者的效果：在一项研究中，对19例sHVOD患者每天给予去纤苷Defibrotide5~60mg/kg，静脉滴注治疗，中位使用时间为15d（2-61d）。在这项研究中，共有42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存OS率达32%。不仅如此，对于患者们来说，Defibrotide的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了Defibrotide治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。  

一项关于儿童HVOD治疗的临床试验中，使用Defibrotide完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存OS率为64%。效果十分显著。Defibrotide不仅可以用于治疗成人，儿童也能从中获益。

一项多中心Ⅱ期随机研究将150例HVOD患者分为2组，每天分别予Defibrotide25 mg/kg(A组)、40 mg/kg(B组)治疗，治疗中位时间19(1～82)天。结果141例患者可评价疗效：65例患者达完全缓解，62例患者100天时仍存活。B组患者中虽3/4级事件包括出血和低血压增多，但其差异与A组患者无统计学意义，说明大剂量Defibrotide副反应亦较小，Defibrotide用于治疗HVOD安全，有效。

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