沃塞洛托原研药生产厂家是哪个？

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沃塞洛托原研药生产厂家是Global Blood Therapeutics Inc (GBT)，也就是全球血液疗法公司，2019年11月在美国上市，主要用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者的镰状细胞病。该适应症根据血红蛋白(Hb)的增加获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S(HbS)聚合抑制剂，以1:1的化学计量比与 HbS 结合，并优先分配给红细胞(RBCs)。通过增加血红蛋白对氧的亲和力，voxelotor 显示出对血红蛋白聚合的剂量依赖性抑制作用。非临床研究表明，voxelotor 可以抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，降低全血粘度。

参考资料： FDA说明书更新于2023年8月18日，说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213137

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