ONC201对弥漫性中线脑胶质瘤的疗效好。
临床研究显示,接受ONC201治疗的弥漫中线胶质瘤患者生存期延长。在对71名H3K27M突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者进行的两项临床试验中,入组时未复发的肿瘤患者的中位总生存期接近22个月,近三分之一的患者存活时间超过两年。
。ONC201是DRD2/3的双靶点小分子抑制剂,该药物能透过血脑屏障,在高级别胶质瘤的临床前模型中表现出与不依赖于p53表达的抗肿瘤效果。ONC201还可通过激活ATF4/CHOP介导的应激反应通路来抑制Akt/ERK,并诱导细胞凋亡或导致细胞周期停止。
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参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm