我看到朋友在使用拉罗尼酶,我想了解一下,拉罗尼酶是治疗什么病的?
拉罗尼酶是一种用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的药物,最早由BioMarin公司研发。2003年,拉罗尼酶获得FDA批准上市,成为全球首个用于治疗黏多糖贮积症I型的药物。该药物适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖贮积症I(MPSI)患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式患者,例如赫尔利综合征等。
随着BioMarin被赛诺菲收购,拉罗尼酶的研发和生产也由赛诺菲负责。目前,拉罗尼酶已在全球多个国家获得上市许可,包括欧洲和日本等地区。
2019年,注射用拉罗尼酶浓溶液被列入中国国家药品监管局第二批《临床急需境外新药名单》,这为罕见病患者带来了希望。赛诺菲在2019年6月递交了在中国上市的申请,经过一年的审批,拉罗尼酶正式获准在中国上市,为中国的患者提供了新的治疗选择。
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