拉罗尼酶(Aldurazyme)是一种水解溶酶体糖胺聚糖(GAG)特异性酶,适用于成人和儿童Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖病I (MPS I)患者以及有中度至重度症状的Scheie型患者。
粘多糖贮积症I是一种罕见的常染色体隐性溶酶体贮积症,由α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏引起。其在儿童中的表现可包括生长和发育迟缓、脾和肝肿大、骨骼畸形、心肺损伤、视力或听力丧失和精神功能障碍。目前,骨髓移植是唯一可用的治疗方法。
1、血液和淋巴系统疾病:血小板减少。
2、眼部疾病:角膜混浊。
3、全身疾病:胸痛、面部浮肿、重力性水肿、注射部位疼痛、注射部位反应。
4、肝胆疾病:高胆红素血症。
5、感染和寄生虫病:脓肿、上呼吸道感染。
6、神经系统疾病:头痛、反射亢进、感觉异常。
7、皮肤和皮下组织疾病:皮疹。
8、血管疾病:低血压、静脉通路不畅。
9、其他副作用:恶心、腹痛、关节痛、背痛、潮红、发热等。
1、注射部位反应:需要及时调整输注速度,给予对症支持治疗,如补充水分和电解质,使用止吐药和抗腹泻药物。
2、头痛:可以使用非处方止痛药,如对乙酰氨基酚或布洛芬缓解症状。
3、肝功能异常:定期监测肝功能,必要时调整剂量或暂停治疗,直至肝功能恢复。
4、皮疹:保持皮肤清洁、卫生,勤换洗衣物,避免使用刺激性的洗浴用品。
5、恶心和呕吐:可遵医嘱使用抗恶心药物,调整饮食习惯,避免在输注前后立即进食。
研究表明,拉罗尼酶在26周时改善了患者的用力肺活量和步行能力,这种效果维持了长达4年。对于5岁以下的儿童,拉罗尼酶可将尿液中的GAG水平降低约 60%。研究结束时,一半接受治疗的儿童的肝脏大小正常。
在一项随机、双盲、安慰剂对照研究,受试者为45名年龄6-43岁的MPS I患者,其中包括1名Hurler型患者、37名Hurler-Scheie型患者和7名Scheie型患者。 MPS I。所有患者的基线预测 FVC 百分比小于或等于 77%。患者每周接受一次 0.58 毫克/公斤体重的拉罗尼酶治疗,或每周一次接受安慰剂治疗,持续26周。
与接受安慰剂的患者(n=22)相比,接受拉罗尼酶治疗的患者(n=22)的预测用力肺活量(FVC)百分比平均增加4个百分点,步行距离平均增加了38米。
对于接受拉罗尼酶治疗的患者,到研究2完成为止,6-MWT距离的平均增长保持了另外182周。拉罗尼酶将尿糖胺聚糖 (GAG) 水平降低54%。各项研究显示,MPS I 患者的呼吸功能和步行距离得到改善。
在使用拉罗尼酶治疗期间,应密切监测自己的健康状况,并及时向医生报告副作用。医生会根据副作用的严重程度调整治疗方案,包括剂量调整或暂时中断治疗。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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